Research is needed to help identify interventions that will improve the capacity or functioning of health systems and thereby contribute to achieving global health goals. Well conducted, randomized controlled trials (RCTs), insofar as they reduce bias and confounding, provide the strongest evidence for identifying which interventions delivered directly to individuals are safe and effective. When ethically feasible, they can also help reduce bias and confounding when assessing interventions targeting entire health systems. However, additional challenges emerge when research focuses on interventions that target the multiple units of organization found within health systems. Hence, one cannot complacently assume that randomization can reduce or eliminate bias and confounding to the same degree in every instance. While others have articulated arguments in favour of alternative designs, this paper is intended to help people understand why the potential value afforded by RCTs may be threatened. Specifically, it suggests six points to be borne in mind when exploring the challenges entailed in designing or evaluating RCTs on health system interventions: (i) the number of units available for randomization; (ii) the complexity of the organizational unit under study; (iii) the complexity of the intervention; (iv) the complexity of the cause-effect pathway, (v) contamination; and (vi) outcome heterogeneity. The authors suggest that the latter may be informative and that the reasons behind it should be explored and not ignored. Based on improved understanding of the value and possible limitations of RCTs on health system interventions, the authors show why we need broader platforms of research to complement RCTs.
Se necesita realizar investigaciones para facilitar la identificación de intervenciones que mejoren la capacidad o el funcionamiento de los sistemas sanitarios y, por tanto, contribuir a lograr las metas de salud global. Cuando se los realiza correctamente, los estudios controlados aleatorizados (ECA), siempre que reduzcan el sesgo y la confusión, proporcionan la más sólida evidencia para identificar cuáles intervenciones brindadas directamente a las personas son seguras y eficaces. Cuando es factible desde el punto de vista ético, también pueden ayudar a reducir el sesgo y la confusión cuando se evalúan las intervenciones centradas en sistemas sanitarios completos. No obstante, surgen desafíos adicionales cuando la investigación se enfoca en intervenciones que se centran en múltiples unidades de organización encontradas dentro de los sistemas sanitarios. Por tanto, no se puede suponer con complacencia que la aleatorización puede reducir o eliminar el sesgo y la confusión en el mismo grado en cada caso. Si bien otros autores tienen argumentos expuestos a favor de diseños alternativos, en este documento el objetivo es ayudar a la gente a entender por qué puede verse amenazado el valor potencial de los ECA. Específicamente, propone seis puntos a tener en cuenta al explorar los desafíos del diseño o la evaluación de los ECA en las intervenciones en sistemas sanitarios: el número de las unidades disponibles para aleatorización, la complejidad de la unidad organizativa en estudio, la complejidad de la intervención, la complejidad de la relación de causa y efecto, y la contaminación. Además, los autores sugieren que la heterogeneidad de los resultados puede ser informativa y que deben explorarse y no ignorarse las razones detrás de dicho fenómeno. Basándose en la mayor comprensión del valor y las posibles limitaciones de los ECA en las intervenciones en los sistemas sanitarios, los autores demuestran por qué se necesitan plataformas más amplias de investigación para complementar los ECA.
Des recherches sont nécessaires pour permettre d'identifier les interventions qui amélioreront la capacité ou le fonctionnement des systèmes de santé, contribuant ainsi à atteindre les objectifs mondiaux en termes de santé. Des essais contrôlés randomisés (ECR) correctement réalisés, en ce sens qu'ils réduisent les biais et les confusions, offrent la preuve la plus solide pour identifier les interventions sûres et efficaces directement réalisées sur les personnes. Lorsque l'éthique le permet, ils peuvent également permettre de réduire les biais et les confusions lors de l'évaluation d'interventions ciblant les systèmes de santé dans leur intégralité. Toutefois, d'autres questions se posent lorsque la recherche est orientée sur les interventions qui ciblent les nombreuses unités d'organisation présentes dans les systèmes de santé. Ainsi, il est impossible de présumer avec légèreté que la randomisation est en mesure de réduire ou d'éliminer les biais ou les confusions dans la même mesure dans chaque instance. Alors que certains ont des arguments clairs en faveur de conceptions alternatives, cet article est destiné à expliquer pourquoi la valeur potentielle relative aux ECR peut être menacée. Il suggère en particulier six points à considérer lors de l'étude des questions qui apparaissent dans la conception ou l'évaluation des ECR sur les interventions des systèmes de santé: le nombre d'unités disponibles pour la randomisation, la complexité de l'unité d'organisation étudiée, la complexité de l'intervention, la complexité du parcours cause-effet et la contamination. De plus, les auteurs suggèrent que l'hétérogénéité des résultats peut être instructive et que les raisons sous-jacentes doivent être étudiées, et non ignorées. Se basant sur une meilleure compréhension de la valeur et des limitations possibles des ECR sur les interventions des systèmes de santé, les auteurs montrent les raisons pour lesquelles nous avons besoin de plateformes de recherche plus vastes afin de compléter les ECR.
